Investigación en medicamentos huérfanos | La Ciencia de lo Singular

La ciencia de lo singular un podcast sobre investigación en enfermedades raras creado por ser ferrer una iniciativa del institut de recerca sant joan de déu que promueve la investigación colaborativa y conecta a pacientes y familias con enfermedades raras de todo el mundo y por el centro de investigación biomédica en red de enfermedades raras ciberer un consorcio público dependiente del instituto de salud carlos tercero cuyo objetivo es desarrollar una investigación de alta calidad cooperativa e innovadora en enfermedades raras en cada capítulo del podcast trataremos diversos temas relacionados con los avances en la investigación de las enfermedades poco frecuentes de la mano de personas expertas pacientes y familias capítulo quince investigación en medicamentos huérfanos si nos escuchas desde los primeros capítulos del podcast a estas alturas ya sabrás que muchas enfermedades raras no tienen un tratamiento farmacológico específico el desarrollo de medicamentos para este colectivo de pacientes es sin duda uno de los grandes retos a los que se enfrenta la comunidad científica el alto coste de su investigación y el reducido número de personas afectadas de cada enfermedad son la principal limitación para conseguir financiación con el objetivo de incentivar la inversión en estos fármacos hace varias décadas se creó la designación de medicamento huérfano como medicamento huérfano según determina el reglamento de la unión europea año dos mil es aquel destinado a diagnosticar prevenir o tratar una enfermedad rara entendiendo como enfermedades raras aquellas enfermedades que son graves amenazantes para la vida o crónicamente debilitantes que además afectan a menos de cinco casos en cada diez mil habitantes en la unión europea y que carecen de un tratamiento altea nativo y en caso de que haya un tratamiento alternativo el medicamento que se propone tiene que demostrar que tiene un beneficio significativo en comparación con el producto ya autorizada beatriz gómez con quien ya hablamos en el capítulo de los registros es gestora de la actividad científica del ciberer y conoce bien cómo funcionan estos procedimientos la designación es un proceso voluntario y gratuito necesario para que los patrocinadores puedan beneficiarse de los incentivos que contemplan regulación y es importante mencionar que de ningún modo esto indica que el medicamento sea seguro o eficaz okey steve disponible en la oficina de farmacia sino que cumple con unos criterios establecidos por la comisión europea es mencionado antes y que después de la designación es necesario completar el desarrollo clínico para obtener la auto iniciación de comercialización por parte de las agencias reguladoras la designación de medicamento huérfano otorga una serie de ventajas orientadas a incentivar su investigación las ventajas o incentivos a los que da acceso a la designación de medicamento huérfano principalmente son que proporciona diez años de exclusividad de mercado una vez obtenida la autorización de comercialización la unión europea y dos años más es decir doce si se autoriza su uso pediátrico también da acceso apoyo y asesoramiento científico por parte de la agencia europea del medicamento sobre los ensayos y las pruebas que deberán realizarse para demostrar la calidad seguridad y eficacia del medicamento por otra parte proporciona una reducción o exención de tasas en los procedimientos regulatorios y algunos tienen un elevado precio irak eso a financiación pública es decir a convocatorias en la escena de designación es imprescindible bien porque sea necesaria previamente para poder presentarse odian porque tenga que ser nito a lo largo del proyecto en definitiva los medicamentos huérfanos son crucial nes para abordar las necesidades médicas no cubiertas en enfermedades raras ya que suponen un área de oportunidad gracias a los incentivos regulatorios y financieros pero también gracias a que proporciona más visibilidad y concienciación pública fomenta o que haya más investigación tanto privada como pública y aportan valor a los proyectos que obtienen para quienes quieran profundizar más en este tema beatriz nos presenta un recurso informativo creado en colaboración con feder en colaboración con la fundación feder editamos un cuaderno de investigación sobre medicamentos huérfanos recomiendo que consultéis ya que abordar de una forma detallada y clara todos estos conceptos y está disponible en la página web la regulación ha tenido un impacto muy positivo en el desarrollo de medicamentos huérfanos de hecha desde el año dos mil que es el que se aprobó el reglamento europeo como han hecho antes