Modelos innovadores de investigación preclínica | La Ciencia de lo Singular

La ciencia de lo singular un podcast sobre investigación en enfermedades raras creado por ser ferrer una iniciativa del institut de recerca sant joan de déu que promueve la investigación colaborativa y conecta a pacientes y familias con enfermedades raras de todo el mundo y por el centro de investigación biomédica en red de enfermedades raras ciberer un consorcio público dependiente del instituto de salud carlos tercero cuyo objetivo es desarrollar una investigación de alta calidad cooperativa e innovadora en enfermedades raras en cada capítulo del podcast trataremos diversos temas relacionados con los avances en la investigación de las enfermedades poco frecuentes de la mano de personas expertas pacientes y familias capítulo diez modelos innovadores de investigación preclínica como ya explicamos en el capítulo sobre modelos animales antes de probar tratamientos en personas necesitamos llevar a cabo pruebas de eficacia y seguridad en otros organismos o modelos estos modelos nos sirven también para investigar el origen y desarrollo de la enfermedad es decir los mecanismos genéticos bioquímicos y fisiológicos que causan la patología todo esto se engloba dentro de lo que denominamos investigación preclínica en principio la investigación preclínica se refiere siempre a esa investigación que se hace para desafiar a una nueva terapia un fármaco o algún tratamiento es una investigación que se hace justamente como de lo normal es decir la prueba de estas nuevo tratamiento el modelo que realmente se suelen asimilar a modelo animal en modelos celulares de todas formas se entiende también la investigación clínica de forma mucho más extensa evidentemente a toda esa investigación previa a saber un poco a intentar enfocar para qué sirve pues sirve fundamentalmente para precisar muy bien todos los estudios clínicos estudios clínicos que son aquellos que es que ya se utiliza en que aparece el ser humano como sujeto de del análisis y que como se sabe son necesarios para poder poner en el mercado y utilizar cualquier tipo de terapia o cualquier tipo de tratamiento nuevo contra una enfermedad de caso contra enfermedades raras carlos santos es catedrático de biología celular en la universidad pablo de olavide e investigador del ciberer su actividad científica se centra principalmente en el desarrollo de modelos de investigación preclínica para el estudio de diversas enfermedades raras en la investigación preclínica los modelos que se han venido utilizando de forma histórica han sido fundamentalmente modelo animales típicamente ratón rata y también modelo celulares que muchas veces provienen de los propios pacientes en algunos casos el problema que tienen este modelo uno de ello es el caso lo animales con una cuestión bioética es si es lícito o no es licito realmente utilizar animales para este tipo de estudio y en ese caso la legislación realmente evoluciona justamente para eliminar o animales de cualquier tipo de estudio estudio preclínico y en este momento por la tendencia es eliminándolo y solamente utilizarlos cuando realmente esté muy muy justificado por otro lado los modelos celulares ampliamente empleados en la investigación preclínica no siempre reproducen de manera fiel lo que ocurre en el tejido u órgano que queremos estudiar a poner un caso si nosotros estudiamos una enfermedad mitocondrial que produce un problema de tipo neurológico bueno pues nosotros le laboratory cómo utilizando como modelo preclínico un lapso entonces desde luego no tiene ninguna relación funcional y fisiológica con un tejido nervioso una neurona y por tanto las conclusiones que nosotros podemos obtener del uso de socio laptop son células que provienen de la piel habitualmente pues realmente la conclusión está muy alejada de las conclusiones que podríamos tener con un modelo mucho más cercano justamente al tejido diana de la de la enfermedad obviamente un giro lazo una célula que se utiliza como modelo obviamente usa energía pero esa energía no la usa igual que la usa una neurona la utiliza para distintas cosas para diferentes cosas y por tanto ahí viene un poco el problema del uso de este tipo de modelo existen muchos modelos de investigación preclínica y algunos son muy diferentes entre sí le pedimos a carlos que nos hiciera un resumen de lo que podemos encontrarnos actualmente muchos de ellos parten de lo que se llama la célula ips es un celular pluripotentes inducidas estas sola proviene directamente de un paciente que se han modificado y a partir de esto tips pues se creó una serie de acumuló celulares modelos celulares complejo como ejemplo los organoides o los tejidos tres de los organoides son básicamente acumuló celulares que ya cuando se reúnan